הקורס יעסוק בהיבטים חדשניים בפיתוח תרופות ביולוגיות וההתפתחויות בעולם הביוטכנולוגיה. הקורס ידגיש את הקשר שבין המדע הבסיסי בתחומי ביולוגיה מולקולרית, ביוטכנולוגיה מולקולרית, אימונולוגיה מולקולרית ויישומם לפיתוחים ביוטכנולוגיים בדגש על החדשנות וההתקדמות הרבה של השנים האחרונות בפיתוח תרופות חדשות שמבוססות על מולקולות ביולוגיות ומנגנונים מורכבים. יודגשו ההתפתחויות בתחומי הגנטיקה המולקולרית, הנדסת חלבונים, הנדסה תאית ומניפולציות תאיות, ביולוגיה וכימיה קומבינטורית, שונות מולקולרית במערכות ביולוגיות והדרך לחיקוי השונות במבחנה.
השימושים של ביולוגיה קומבינטורית וביוטכנולוגיה מולקולרית כאמצעי לפיענוח פעילות חלבונים. שיפורם וזיהויים של חומרים חדשים בעלי פוטנציאל רפואי ,שיטות דיאגנוסטיקה חדשניות ופיתוח תרופות חדשות.
דגש יושם על החידושים של השנים האחרונות בפיתוח נוגדנים מודולטוריים וגישות תאיות אשר מאפשרות מניפולציה והנדוס של מערכת החיסון לפיתוח תרופות ביולוגיות חדשניות במחלות מדבקות, מחלות דלקתיות ואוטו-אימוניות, וכן ההתקדמות הדרמטית בתרופות ביולוגיות לאונקולוגיה.
בין הנושאים שיילמדו:
1. הרקע המדעי לפיתוח תרופות ביולוגיות ותגליות שהובילו להתפתחות התחום
2. מולקולה כימית קטנה לעומת מולקולות ביולוגיות
3. גליבק כדוגמא לפיתוח מולקולה כימית קטנה מכוונת מטרה
4. נוגדנים כדוגמא למולקולות ביולוגיות מכוונות מטרה (דוגמאות כגון הרצפטין וריטוקסימאב)
5. בניית רפרטוארים גדולים במבחנה לבידוד מולקולות ביולוגיות
6. הנדסת חלבונים
7. אבולוציה מולקולרית במבחנה לשיפור והנדסת חלבונים
8. הנדסה תאית ומניפולציות תאיות. ההיסטוריה והמהפכה בשימוש תאי T מהונדסים
9. אימונוטרפיה של סרטן כמקרה מיצג של פעילות מולקולות ביולוגיות: אימונומודולציה
10. הגנום האנושי ומהפכת הרפואה המותאמת אישית לפיתוח תרופות ביולוגיות חדשניות
11. הרצאת אורח שמדגימה מעבר טכנולוגיה מהמעבדה למיטת החולה
הקורס מתמקד בחידושים בתחום וההרצאות הם הבסיס לקורס. לפיכך חובת נוכחות בקורס של לפחות 80% מההרצאות.
מטלה סופית: עבודת בית
Innovative Aspects of Biological Drug Development and Biotechnological Advances
The course will explore innovative aspects of biological drug development and recent advancements in biotechnology. It will emphasize the connection between fundamental sciences—molecular biology, molecular biotechnology, and molecular immunology—and their application in biotechnological innovations. Special focus will be placed on the significant progress made in recent years in developing novel drugs based on biological molecules and complex mechanisms.
Key developments in molecular genetics, protein engineering, cellular engineering and manipulations, combinatorial biology and chemistry, molecular diversity in biological systems, and in vitro mimicry of this diversity will be highlighted. The course will also cover the applications of combinatorial biology and molecular biotechnology in decoding protein function, optimizing and identifying new bioactive compounds with medical potential, innovative diagnostic methods, and the development of new drugs.
A major emphasis will be placed on recent innovations in the development of modulatory antibodies and cellular approaches that enable immune system manipulation and engineering for the creation of novel biological therapies for infectious diseases, inflammatory and autoimmune disorders, as well as the groundbreaking advances in biological therapies for oncology.
Topics Covered:
- Scientific foundations of biological drug development and key discoveries that shaped the field.
- Small chemical molecules vs. biological molecules in drug development.
- Gleevec as a case study for targeted small-molecule drug development.
- Antibodies as targeted biological molecules (examples: Herceptin, Rituximab).
- Large in vitro repertoire construction for isolating biological molecules.
- Protein engineering.
- In vitro molecular evolution for protein engineering and optimization.
- Cellular engineering and cellular manipulations—the history and revolution of engineered T cells.
- Cancer immunotherapy as a model for biological molecule activity: immunomodulation.
- The Human Genome and the revolution of personalized medicine in the development of innovative biological drugs.
Guest lecture: Translating technology from the lab to clinical applications.
The course focuses on recent innovations in the field, and lectures serve as its core foundation. Therefore, attendance of at least 80% of the lectures is mandatory.
Final Assignment: Take-home paper.
- מורה: יורם רייטר